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Data documento: 18-10-2016
Gene injection promises a new weapon in the fight against Alzheimer’s
L’iniezione di geni potrebbe essere una nuova arma nella lotta contro l’Alzheimer
Research funded jointly by the European Research Council (ERC) and Alzheimer’s Research UK has demonstrated that the crippling neurodegenerative disease could be stopped by an injection into the memory centres of the brain.
Una ricerca finanziata congiuntamente dal Consiglio europeo della ricerca (CER) e da Alzheimer’s Research UK, ha dimostrato che questa malattia neurodegenerativa invalidante potrebbe essere arrestata con un’iniezione nei centri cerebrali della memoria.
Published in the journal ‘Proceedings of the National Academy of Sciences’, the research team based at Imperial College London have shown that it’s possible to deliver a gene which produces a plaque-busting protein directly into the brain.
Nella ricerca pubblicata sulla rivista “Proceedings of the National Academy of Sciences”, il team di ricercatori basato presso l’Imperial College di Londra, ha dimostrato che è possibile somministrare un gene che produce una proteina in grado di eliminare la placca direttamente nel cervello.
The degeneration of brain cells in Alzheimer’s disease is largely due to amyloid plaques.
La degenerazione delle cellule cerebrali nella malattia di Alzheimer è in gran parte dovuta alle placche amiloidi.
The sticky protein build-up happens when amyloid proteins fold and divide improperly.
Questo accumulo appiccicoso di proteine si forma quando le proteine amiloidi si piegano e si dividono in modo scorretto.
>>> The main component of these protein clumps are amyloid-beta peptides.
Il componente principale di questi grumi di proteine sono i peptidi betamiloidi.
Preventing these proteins from forming may help prevent the death of brain cells which causes the disease and its symptoms to escalate.
Prevenire la formazione di queste proteine potrebbe prevenire la morte delle cellule cerebrali che causa la malattia e provoca l’intensificarsi dei sintomi.
Nearly 9 million people in Europe suffer from Alzheimer’s.
Quasi 9 milioni di persone in Europa soffrono di Alzheimer.
The research team studied a gene called PGC-1a as previous research had suggested that the gene could prevent the formation of amyloid plaques.
Il team di ricerca ha studiato un gene chiamato PGC-1a perché la ricerca lo aveva in precedenza indicato come in grado di prevenire la formazione delle placche amilioidi.
They injected the gene into mice that were in the early stages of Alzheimer’s disease.
I ricercatori hanno iniettato il gene in topi affetti da malattia di Alzheimer a uno stadio iniziale.
The mice did not develop any plaques and performed as well in memory tasks as healthy mice after four months.
I topi non hanno sviluppato alcuna placca e nei test di memoria hanno avuto prestazioni tanto buone quanto quelle di topi sani dopo quattro mesi.
Dr Magdalena Sastre, senior author of the research, commented that these findings could eventually provide a method of preventing the disease or halting it in the early stages.
La dott.ssa Magdalena Sastre, autore principale della ricerca, ha commentato che queste scoperte potrebbero in definitiva fornire un metodo per prevenire la malattia o per fermarla nei primi stadi.
‘Although these findings are very early, they suggest this gene therapy may have potential therapeutic use for patients.
“Anche se siamo ancora all’inizio della ricerca, queste scoperte suggeriscono che questa terapia genetica potrebbe avere un potenziale uso terapeutico per i pazienti.
There are many hurdles to overcome, and at the moment the only way to deliver the gene is via an injection directly into the brain,’ she expanded.
Ci sono molti ostacoli da superare e al momento l’unico modo di somministrare il gene è attraverso un’iniezione direttamente nel cervello,” ha spiegato.
‘However, this proof of concept study shows this approach warrants further investigation.’
“Questo studio prova di concetto però mostra che questo approccio merita di essere studiato in modo più approfondito.”
To administer the gene, the team used a harmless lentivirus that was modified to include the gene.
Per somministrare il gene, il team ha usato un lentivirus innocuo che era stato modificato in modo da includere il gene.
The virus then infects brain cells and rewrites their genetic code to produce more of the plaque-fighting PGC-1a.
Il virus quindi infetta le cellule del cervello e riscrive il loro codice genetico per produrre maggiori quantità di PGC-1a per combattere la placca.
Injections were administered in the hippocampus and cortex of the brain, as these are responsible for memory formation and orientation, and are the first to be affected by Alzheimer’s disease.
Le iniezioni sono state somministrate nell’ippocampo e nella corteccia del cervello, poiché questi sono responsabili della formazione della memoria e dell’orientamento e sono i primi a essere colpiti dalla malattia di Alzheimer.
Professor Nicholas Mazarakis, co-author of the study and recipient of the ERC’s IRLVGTMND project grant, added:
Il professor Nicholas Mazarakis, co-autore dello studio che ha ricevuto la sovvenzione IRLVGTMND per il progetto dal CER, ha aggiunto:
‘Scientists harness the way the lentivirus infects cells to produce a modified version of the virus that delivers genes into specific cells.
“Gli scienziati sfruttano il modo in cui il lentivirus infetta le cellule per produrre una versione modificata del virus che porta i geni in cellule specifiche.
It is being used in experiments to treat a range of conditions from arthritis to cancer.
Questo metodo si sta usando in esperimenti per curare una serie di malattie che vanno dall’artrite al cancro.
We have previously successfully used the lentivirus vector in clinical trials to deliver genes into the brains of Parkinson’s disease patients.’
In precedenza siamo riusciti a usare il vettore lentivirus in sperimentazioni cliniche per portare geni nel cervello di pazienti affetti dalla malattia di Parkinson.”
Dr Doug Brown, Director of Research and Development of the UK’s Alzheimer’s Society also commented:
Il dott. Doug Brown, Direttore di ricerca e sviluppo presso l’Alzheimer’s Society nel Regno Unito, ha commentato:
‘So far potential treatments that directly target amyloid build-ups in the brain have mostly had disappointing results in clinical trials, whereas this study could pave the way for a new plan of attack.’
“Fino a questo momento le potenziali terapie rivolte direttamente agli accumuli di amiloidi nel cervello hanno avuto per lo più risultati deludenti nelle sperimentazioni cliniche, mentre questo studio potrebbe preparare il terreno per un nuovo piano di attacco.”
The team’s results suggest that therapies utilising PGC-1a may be able to prevent Alzheimer’s disease if the patient is treated early.
I risultati del team suggeriscono che le terapie che usano il PGC-1a potrebbero riuscire a prevenire la malattia di Alzheimer se il paziente è curato in tempo.
Human trials are still a long way off but this provides new hope for the development of a treatment for a currently incurable disease.
Le sperimentazioni sugli esseri umani sono ancora lontane, ma questo studio costituisce una nuova speranza per la cura di una malattia attualmente incurabile.
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Source: Based on media reports
Fonte: Sulla base di segnalazioni dei media