I Inglese tratto da: questa pagina
Italiano tratto da:  questa pagina
Data documento: 26-08-2016

ProQR soon to announce proof-of-concept results for novel cystic fibrosis treatment
ProQR annuncerà presto i risultati prova di concetto di una nuova cura per la fibrosi cistica

The company continues to make good progress, a little less than a month after having received Fast Track designation from the Food and Drug Administration (FDA) for its QR-010 molecule.
L’azienda continua a fare progressi, poco meno di un mese dopo aver ricevuto la designazione rapida dalla FDA (Food and Drug Administration) per la molecola QR-010.

Co-funded under H2020, QR-010 is expected to treat cystic fibrosis (CF) patients who carry the common ?F508 mutation — that is, 70 % of CF patients.
Co-finanziato nell’ambito di Orizzonte 2020, il QR-010 dovrebbe essere usato per curare i pazienti affetti da fibrosi cistica (FC) portatori della comune mutazione ?F508, cioè il 70 % dei pazienti.

‘We will present top-level results from clinical proof-of-concept study, PQ-010-002 later this year during the North American Cystic Fibrosis Conference (NACFC),’ said Daniel de Boer, ProQR’s chief executive officer, in a recent press release.
“Presenteremo risultati di alto livello di uno studio prova di concetto, PQ-010-002, quest’anno durante la Conferenza nordamericana sulla fibrosi cistica (NACFC),” ha detto Daniel de Boer, amministratore delegato di ProQR, in un recente comunicato stampa.

Preliminary data from the second clinical trial – PQ-010-001 – may also be available at NACFC.
I dati preliminari della seconda sperimentazione clinica – PQ-010-001 – potrebbero anch’essi essere disponibili alla NACFC.

Pre-clinical data was already presented at the European Cystic Fibrosis Conference (ECFS) in June, in which QR-010 provoked ‘an unprecedented restoration of CFTR [Cystic Fibrosis Transmembrane conductance Regulator] function in the NPD [Nasal Potential Difference] test’.
Dati pre-clinici erano già stati presentati alla Conferenza europea sulla fibrosi cistica (ECFS) a giugno, nei quali il QR-010 aveva indotto “un recupero senza precedenti delle funzione di CFTR [regolatore della conduttanza transmembrana della fibrosi cistica] nel test NPD [differenza di potenziale nasale]”.

>>>  The ?F508 mutation is known to delete three of the CFTR gene’s coding base pairs, resulting in the production of a misfolded and improperly functioning CFTR protein.
Si sa che la mutazione ?F508 cancella tre delle coppie di basi della codificazione genetica del CFTR, il che ha come risultato la produzione di una proteina CFTR ripiegata erroneamente e che non funziona correttamente.

For CF patients, this restoration of CFTR means a potential stop of CF progression.
Per i malati di FC, questo recupero del CFTR rappresenta un potenziale arresto della progressione della FC.

The treatment is rather light too, as QR-010 can simply be self-administered by means of a handheld aerosol device and directly into the patient’s lungs.
Il trattamento inoltre è piuttosto leggero, poiché il QR-010 può essere semplicemente auto-somministrato mediante un dispositivo di aerosol direttamente nei polmoni del paziente.

The molecule has been granted orphan drug designation in the United States and the European Union.
La molecola ha ricevuto la designazione di farmaco orfano negli Stati Uniti e nell’Unione europea.

The EU also co-funds its development through the H2020 PRO-CF-MED project.
L’UE inoltre sta co-finanziando il suo sviluppo attraverso il progetto PRO-CF-MED di Orizzonte 2020.

Two clinical trials
Due sperimentazioni cliniche

PQ-010-002 and PQ-010-001 are key to the future success of QR-010, and ProQR is currently recruiting CF patients to carry them on.
PQ-010-002 e PQ-010-001 sono la chiave per il futuro successo del QR-010 e ProQR sta selezionando pazienti affetti da FC per svolgerle.

PQ-010-002, the proof-of-concept study, is evaluating QR-010’s effect on NPD by measuring CFTR protein activity by how efficiently chloride is transported through the nasal cell membranes.
PQ-010-002, lo studio prova di concetto, sta valutando l’effetto del QR-010 sull’NPD misurando l’attività della proteina CFTR sulla base di quanto efficacemente il cloruro viene trasportato attraverso le membrane cellulari nasali.

The study plans to enrol 16 homozygous and heterozygous CF patients, with the option of enrolling a second 26-patient cohort.
Lo studio ha in programma di selezionare 16 pazienti affetti da FC omozigoti ed eterozigoti, con la possibilità di selezionare una seconda coorte di 26 pazienti.

PQ-010-001, on the other hand, is a Phase 1b randomised, double-blind, placebo-controlled and dose-escalation 28-day study across North America and Europe.
PQ-010-001, invece, è uno studio di 28 giorni controllato da placebo e con incremento della dose, di fase 1b randomizzato in Nord America e in Europa.

QR-010 will be administered to 64 homozygous patients by inhalation three times a week for four weeks, with a view to evaluating the safety, tolerability, and pharmacokinetics of single- and multiple-ascending doses of inhaled QR-010.
Il QR-010 sarà somministrato a 64 pazienti omozigoti per inalazione tre volte la settimana per quattro settimane, con attenzione a valutare la sicurezza, la tollerabilità e la farmacocinetica di dosi singole e multiple ascendenti di QR-010 inalato.

Other exploratory efficacy endpoints include measurements of sweat chloride, weight gain, lung function and the CFQ-R Respiratory Symptom Score.
Altri criteri di efficacia comprendono la misurazione della concentrazione di cloruro nel sudore, l’aumento di peso, la funzione polmonare e il punteggio valutativo della situazione respiratoria del CFQ-R.

A bright future
Un future luminoso

QR-010’s potential had already been acknowledged by the FDA in July, when ProQR received Fast Track designation – a status granted to drugs that are under development for serious conditions and have the potential to fulfil an unmet medical need.
Le potenzialità del QR-010 erano già state riconosciute dalla FDA a luglio, quando ProQR ricevette una designazione rapida – uno stato assegnato ai farmaci in fase di sviluppo per malattie gravi e che hanno le potenzialità per soddisfare un’esigenza medica non ancora soddisfatta.

‘We are very pleased with the Fast Track designation,’ de Boar said at the time.
“Siamo molto contenti della designazione rapida,” ha detto de Boer.

‘It highlights the unmet medical need in cystic fibrosis and the need for innovative and more efficacious medicines for CF.
“Sottolinea l’esigenza medica non ancora soddisfatta nella cura della fibrosi cistica e il bisogno di farmaci innovativi e più efficaci per la FC.

We look forward to working with the FDA to bring QR-010 to patients faster.’
Siamo impazienti di lavorare con la FDA per portare il QR-010 ai pazienti più velocemente.”

In its latest financial report, the Dutch company revealed that its cash position was EUR 85.5 million as of March 31, sufficient to allow for continued operations until mid-2018.
Nella sua ultima relazione finanziaria, l’azienda olandese ha rivelato che la sua posizione finanziaria era di 85,5 milioni di euro al 31 marzo, sufficiente per permettere di continuare l’attività fino a metà del 2018.

For more information please see:
Per maggiori informazioni, consultare:

ProQR website
sito web di ProQR

Source: Based on press releases from ProQR and media reports
Fonte: Sulla base di un comunicato stampa di ProQR e di segnalazioni dei media