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Data documento: 20-07-2015
A model platform to develop new regenerative therapies
Una piattaforma modello per sviluppare nuove terapie rigenerative
EU-funded researchers have used ground-breaking stem cell technology to test and assess new approaches to tackling disease.
I ricercatori finanziati dall’UE hanno usato una tecnologia rivoluzionaria con le cellule staminali per testare e valutare nuovi approcci di cura.
Scientists have successfully used stem cells to grow fully functional bile ducts in the lab, which could one day help prevent liver tissue damage.
Gli scienziati hanno usato con successo cellule staminali per far crescere sistemi biliari completamente funzionanti in laboratorio, che potrebbero un giorno prevenire i danni al tessuto epatico.
Bile ducts are vital to enabling the liver to dispose of waste;
I sistemi biliari sono vitali per permettere al fegato di eliminare le scorie;
malfunctioning bile ducts are behind a significant proportion of all liver transplants (30 % for adults and 70 % for children).
il cattivo funzionamento dei sistemi biliari è alla base di una percentuale significativa di tutti i trapianti di fegato (il 30 % negli adulti e il 70 % nei bambini).
The treatment will next need to be extensively tested in clinical trials before it can be used on patients.
La terapia dovrà essere testata in modo approfondito in test clinici prima di poter essere usata sui pazienti.
>>> The study, which was recently published in the scientific journal Nature Biotechnology, was made possible thanks to the TISSUEGEN project.
Lo studio, che è stato di recente pubblicato sulla rivista scientifica Nature Biotechnology, è stato possibile grazie al progetto TISSUEGEN.
This project, which began in 2012, sought to develop an ‘in vitro’ (in the lab) platform that will help scientists to develop new regenerative medicine therapies.
Il progetto, iniziato nel 2012, ha cercato di sviluppare una piattaforma “in vitro” (in laboratorio) che aiuterà gli scienziati a sviluppare nuove terapie di medicina rigenerativa.
The platform is based on the in vitro generation of human tissue cultured from human induced pluripotent stem cells (IPSCs).
La piattaforma si basa sulla generazione in vitro di tessuti umani coltivati a partire da cellule staminali umane pluripotenti indotte (CSPI).
These are cells that can be generated directly from adult cells, and this opens the door to a virtually limitless supply of a patient’s own cell types to regenerate tissue and organs while avoiding the ethical concerns associated with using stem cells from embryos.
Si tratta di cellule che si possono generare direttamente da cellule adulte e questo apre la via a una fornitura virtualmente illimitata di tipi di cellule proprie di un paziente per rigenerare tessuti e organi evitando allo stesso tempo i problemi etici legati all’uso di cellule staminali embrionali.
Liver tissues were the focus of TISSUEGEN due to their scientific and commercial significance.
Il progetto TISSUEGEN si è occupato in particolare dei tessuti del fegato a causa della loro importanza scientifica e commerciale.
During the first stage of the four-year project, which is due for completion at the end of 2015, partners produced an IPSC library from an inherited metabolic liver disorder donor set, and developed key parameters of human pluripotent stem cell culture.
Durante la prima fase del progetto quadriennale, la cui conclusione è prevista per la fine del 2015, i partner hanno prodotto una biblioteca di CSPI di un disturbo metabolico del fegato ereditario e hanno sviluppato i parametri fondamentali della coltura di cellule staminali pluripotenti umane.
These cells, along with human hepatocytes – cells that make up between 70 and 85 % of the liver’s mass – were then loaded onto the 3D liver tissue platform.
Queste cellule, insieme agli epatociti umani – cellule che costituiscono tra il 70 e l’85 % della massa del fegato – sono state quindi caricate sulla piattaforma del tessuto del fegato 3D.
Bioreactors were constructed using a range of innovative microfluidic techniques to produce systems compatible with analysis systems commonly used in laboratories worldwide.
Sono stati costruiti dei bioreattori usando una serie di tecniche microfluidiche innovative per produrre sistemi compatibili con i sistemi di analisi comunemente usati nei laboratori di tutto il mondo.
A key benefit of these new systems is that they allow regenerative therapies to be developed and tested on batteries of human tissues in the laboratory in a rapid, cost effective manner.
Uno dei principali benefici di questi nuovi sistemi è che permettono di sviluppare e testare terapie rigenerative su batterie di tessuti umani in laboratorio in modo
rapido ed economico.
To demonstrate that the cells grown in the lab were indeed forming bile ducts, the researchers looked for characteristic markers and functions of the cells.
Per dimostrare che le cellule cresciute in laboratorio stavano veramente formando sistemi biliari, i ricercatori hanno cercato marcatori e funzioni caratteristiche delle cellule.
They then compared these with samples from human donors and found that they were almost identical.
Hanno quindi confrontato questi campioni con campioni provenienti da donatori umani e hanno riscontrato che erano quasi identici.
This suggests that IPSC-derived hepatocytes produced from diseased donors can indeed be used to produce optimised models, in which genetic diseases can be faithfully recreated in human tissue.
Questo suggerisce che gli epatociti derivati da CSPI prodotti da donatori malati possono essere usati per produrre modelli ottimizzati, nei quali le malattie genetiche possono essere ricreate fedelmente nei tessuti umani.
The approach being pioneered by TISSUEGEN could offer scientists and medical professionals the opportunity to better understand how organs grow and develop, along with a greater understanding of disease.
L’approccio tentato da TISSUEGEN potrebbe dare a scienziati e professionisti del settore medico l’opportunità di capire meglio come crescono e si sviluppano gli organi e di capire meglio la malattia.
The platform will also enable the testing of new drugs, and means that regenerative therapies can be assessed in a scalable, cost-effective format.
La piattaforma permetterà inoltre di testare nuovi farmaci e di valutare le terapie rigenerative in modo scalabile ed economico.
The 3D modelling of cancer tissue is also a possibility, leading eventually to more targeted and effective therapies.
Anche la modellazione 3D del tessuto canceroso è una possibilità, che potrebbe portare a terapie più mirate ed efficienti.
Source: Based on a periodic report summary and study summary from the TISSUEGEN project.
Fonte:Sulla base di una relazione periodica e un sommario di studio del progetto TISSUEGEN.