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Data documento: 17-12-2015
Novel anaemia therapy opens opportunities for pharma sector
Una nuova terapia per l’anemia crea opportunità per il settore farmaceutico
A new therapeutic drug to treat serious complications linked with kidney disease has been shown to be both effective and safe in EU-funded trials.
Un nuovo farmaco terapeutico per curare le gravi complicazioni dell’insufficienza renale ha dimostrato di essere efficace e sicuro in esperimenti finanziati dall’UE.
The trials with human volunteers were conducted through the EU-funded EUROCALIN project and demonstrated the efficacy of the new drug, called PRS-080, in the treatment of anaemia of chronic disease (ACD).
La sperimentazione con volontari umani è stata condotta durante il progetto EUROCALIN, finanziato dall’UE, e ha dimostrato l’efficacia del nuovo farmaco, chiamato PRS-080, nella cura dell’anemia da malattia cronica (AMC).
This condition affects millions of Europeans and leads to poor health prospects and a lower quality of life.
Questo disturbo colpisce milioni di europei e conduce a scarse prospettive di salute e a una qualità della vita più bassa.
PRS-080 has been developed by partners from four EU countries.
Il PRS-080 è stato sviluppato da partner di quattro paesi dell’UE.
It works by targeting and antagonising hepcidin, a small peptide that circulates in the human body and is thought to be a key negative regulator of iron.
Il suo funzionamento consiste nell’individuare e combattere l’epcidina, un piccolo peptide che circola nel corpo umano e che si pensa sia uno dei principali regolatori negativi del ferro.
>>> The EUROCALIN project also enabled the consortium to establish a viable manufacturing process, and has helped bring the new therapeutic drug one step close to eventual commercialisation, to the benefit of both patients and the pharmaceutical sector.
Il progetto EUROCALIN ha anche permesso al consorzio di creare un processo di produzione attuabile e ha contribuito a portare il nuovo farmaco terapeutico un passo più vicino a un’eventuale commercializzazione, a beneficio sia dei pazienti che del settore farmaceutico.
Positive results from this Phase I study will now enable project partners to progress with the drug to the next stage.
I risultati positivi di questo studio di fase 1 permetteranno adesso ai partner del progetto di portare il farmaco alla fase successiva.
‘We expect to soon initiate the dosing of anaemic patients with chronic kidney disease undergoing hemodialysis, for whom elevated hepcidin is strongly associated with the severity of anaemia,’ says Dr Louis Matis, Chief Development Officer of project coordinator Pieris.
“Prevediamo di iniziare presto la somministrazione a pazienti anemici affetti da insufficienza renale cronica e che si sottopongono a emodialisi, nei quali un livello elevato di epcidina è fortemente legato alla gravità dell’anemia,” dice il dott. Louis Matis, Direttore dello sviluppo del coordinatore del progetto Pieris.
A key benefit of the new anti-hepcidin therapy is that it reduces and even eliminates the need for potentially risky iron replenishing techniques for ACD patients.
Uno dei principali benefici della nuova terapia anti-epcidina è che riduce e a volte elimina il bisogno di tecniche di reintegrazione di ferro, potenzialmente rischiose, per i malati di AMC.
The management of ACD using intravenous iron and assorted stimulating agents has in fact been shown to be ineffective in many patients, with some experiencing severe adverse effects.
La gestione dell’AMC usando ferro intravenoso e vari agenti stimolanti infatti si è dimostrata inefficace in molti pazienti, alcuni dei quali hanno avuto gravi effetti avversi.
This has driven medical researchers to find new safer therapies, and the findings of the EUROCALIN project therefore have the potential to benefit patients, both in Europe and around the world, and create a market opportunity for Europe’s pharmaceutical sector.
Questo ha portato i ricercatori a cercare nuove terapie più sicure e i risultati del progetto EUROCALIN potrebbero quindi essere utili ai pazienti, in Europa nel resto del mondo, e creare una nuova opportunità di mercato per il settore farmaceutico europeo.
ACD is the most frequent anaemia found in hospitalised patients, and develops in subjects suffering from infections, inflammatory and autoimmune disease, cancer and chronic kidney disease.
L’AMC è la forma più comune di anemia riscontrata in pazienti ricoverati in ospedale e si sviluppa nei soggetti che soffrono di infezioni, malattie infiammatorie e autoimmuni, cancro e insufficienza renale cronica.
Indeed, patients with End Stage Renal Disease (ESRD) almost invariably develop anaemia.
I pazienti affetti da insufficienza renale in stadio terminale (End Stage Renal Disease o ESRD) quasi sempre sviluppano una forma di anemia.
ESRD occurs when kidneys stop working well enough for patients to live without dialysis or a transplant.
L’ESRD si presenta quando i reni non funzionano abbastanza bene da permettere ai pazienti di vivere senza dialisi o un trapianto.
The PRS-080 drug works by blocking hepcidin and mobilising iron trapped in iron storage cells.
Il farmaco PRS-080 funziona bloccando l’epcidina e mobilitando il ferro intrappolato nelle cellule che immagazzinano il ferro.
This increases the availability of iron in the body’s circulation, heightening haemoglobin levels in patients suffering from ACD.
Questo aumenta la disponibilità di ferro in circolazione nel corpo, alzando i livelli di emoglobina nei pazienti affetti da AMC.
Significant progress was made during the project’s first three years, which brought the drug to the point of clinical study.
Sono stati fatti progressi significativi durante i primi tre anni del progetto, il che ha portato il farmaco alla fase degli studi clinici.
Proof-of-concept in reversing anaemia by inhibiting hepcidin was first demonstrated in animals.
La prova di concetto di invertire l’anemia inibendo l’epcidina è stata dimostrata per la prima volta negli animali.
A 28-day toxicity study then established the safety of the drug, before the green light was given for the successful round of patient trials.
Uno studio di tossicità di 28 giorni ha poi stabilito la sicurezza del farmaco, in seguito al quale è stato dato il via libera alla sperimentazione sui pazienti, che ha avuto risultati positivi.
The clinical results of the EUROCALIN project, which was completed at the end of November 2015, were recently presented at the 57th Annual Meeting of the American Society of Hematology (ASH) in Orlando, Florida.
I risultati clinici del progetto EUROCALIN, che si è concluso alla fine di novembre 2015, sono stati recentemente presentati al 57° incontro annuale della Società americana di ematologia (ASH) a Orlando, Florida.
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EUROCALIN project website
Sito web del progetto EUROCALIN
Source: Based on information from the project
Fonte: Sulla base di informazioni diffuse dal progetto.